Existe uma doença rara em crianças cujo remédio custa 10 milhões de reais

Você já ouviu falar na AME? Acredito que não. Eu também não tinha ouvido falar até dia desses. Pouca gente conhece e não é por um acaso. A AME ou Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial, do gene SMN1 (survinal motor neuron), que é um gene principal na produção dos neurônios motores, que são responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e de movimentos.

Em geral, a descoberta da doença tipo 1 (a mais rara de todas) é diagnosticada em pacientes ainda em bebês de até dois anos de idade, antes da doença efetivamente se manifestar, o que ocorre lá pelo terceiro ano de vida.

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Infográfico: Correio Lageano

Ela é uma doença sem cura, mas existem algumas formas de tratamento. Alguma delas apenas paliativa. O governo brasileiro disponibiliza ajuda para o tratamento com o spinraza, um medicamento que pode ser obtido gratuitamente no SUS sob a forma de injeção e serve para evitar o desenvolvimento da doença e aliviar os sintomas. Para se ter uma ideia, esse medicamento é ministrado por meio de aplicação de seis doses no primeiro ano e três doses por ano pelo resto da vida ao custo de aproximadamente R$ 150 mil para cada dose.  Muitos pacientes que fizeram o tratamento com esse medicamento tiveram progressos significativos, como conseguir controlar a cabeça e outras capacidades como engatinhar ou andar. Mas isso ainda não é a cura definitiva.

O remédio de 10 milhões de reais. 

No ano passado um novo tratamento começou a ser testado a partir do Zolgesma, um medicamento que passou a ser autorizado pela FDA, agência que regulamenta a aprovação de medicamentos nos EUA (equivalente a ANVISA deles), o problema é que a aplicação deste medicamento desenvolvido pela AveXis (do grupo Novartis) custa 2,125 milhões de dólares, o que na nossa cotação atual (1 dólar sendo R$ 4,65 na divulgação desse post) chega ao equivalente a 10 milhões e 300 mil reais. 

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.A justificativa para o alto valor deste medicamento, é por ele fazer uma cópia funcional do SMN e assim deter a progressão da doença através da expressão contínua da proteína SMN. É feita uma única infusão intravenosa, criada para manter os efeitos a longo prazo. Para dificultar, ainda não existe este tratamento no Brasil.

Também em 2019, uma bebê brasileira foi pioneira e recebeu esse caríssimo tratamento nos EUA e  segundo os estudos desenvolvidos com outros pacientes, é o mais eficaz e chega próximo a cura da doença. Há casos em que pacientes que quatro anos depois da aplicação do Zolgesma não manifestaram nenhuma perda motora, que poderia ter ocorrido em pessoas diagnosticadas com AME. No entanto essa aplicação precisa ser feita até os dois anos de idade da criança, quando o corpo ainda está em desenvolvimento. 

Campanhas 

Por isso, vemos muitos pais que descobriram esse tratamento e buscam em campanhas online a ajuda necessária para conseguir esse altíssimo valor e poder conseguir a cura para seus filhos. Dois casos chamam bastante a atenção. Um deles é do pequeno Luiz Otávio, de apenas 09 meses de idade: 

Até o momento deste post, os pais do Luiz Otávio tinham arrecadado apenas R$ 46.329,93 em um site de “vaquinhas”. Ainda bem abaixo do valor necessário para esse tratamento.  

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Estamos na corrida contra o tempo, aos 4 meses do nosso bebê amado, descobrimos a AME (ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL), HOJE ELE está com 9 meses, os nove meses mais intensos que eu já vivi na minha vida, vê nosso bebê sempre no bercinho e com essa rotina agitada todos os dias nos dói de mais, mas nunca perderemos a esperança e a fé de conseguirmos a cura do nosso anjinho. A esperança que nos move todos os dias nos mantém firme, ajude ao otavinho a ser curado, mude a história do nosso Guerreirinho, abrace nossa luta. Juntos chegaremos lá eu peço a todos vocês encarecidamente que continuem firmes compartilhando e doando. Com a ajuda de todos vocês é possível! Faça parte desta família e ajude a mudar o futuro do nosso anjinho Luiz Otávio 🙏🏻 Juntos chegaremos na cura❤ . #juntospelootavinho ✅ LINK DA VAKINHA: Vaka.me/729597. ✅ PICPAY: @ameluizotavio. ✅ DOAÇÕES BANCÁRIAS: Luiz Otávio Siqueira Pacheco CPF: 571.478.778-10 . Itaú Ag: 6412 Conta: 58933-2/500 . Bradesco Ag: 2615-8 Conta: 6951-5 . Caixa Econômica Federal Ag: 4558 Op: 013 Conta poupança: 20.373-1 . Banco do Brasil Ag: 7052-1 cód: 001 Conta poupança: 16.523-9 Variação: 51 Página do Facebook: Ame Luiz Otávio Instagram: @ameluizotavio #cureotavinho #ameluizotavio #todospeloluizotavio #smatype1 #zolgensmaparaotavinho #zolgensma #Doe #ore #curesma #compartilhe #juntospelootavinho

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Outro caso que ficou bem conhecido é o da Marina, que descobriu a AME com oito meses de idade e ainda luta para atingir a meta de 9 milhões de reais que estipularam. Ainda está um pouquinho longe do valor, mas seus pais seguem firme na campanha, que é bastante transparente com todo mundo que colabora.

Os pais dela conseguiram bastante apoio, como de atletas e alguns famosos, que divulgam vez ou outra as postagens feita no Instagram da campanha. Um dos pontos altos dessa campanha foi quando estiveram a convite do Corinthians, no estádio do clube em uma partida.

Além de mostrar a fofurice que é a Marina, eles também fazem um trabalho gigantesco de conscientização sobre como é o tratamento e o que é a doença.

De acordo com essa matéria da Veja, estima-se que um em cada 10.000 nascidos tenham a doença e há cerca de 8.000 casos de AME no Brasil.

Uma página no Facebook mostra vários casos desses que diariamente precisam de ajuda, especialmente governamental, para conseguirem popularizar o tratamento e a cura para essa doença no país. Uma doença que hoje tem como maior inimigo a solidariedade das pessoas.

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